二酚（Cannabidiol）治疗22q11.2缺失综合症：已获FDA孤儿药称谓

2022-02-14 12:08:42 来源:

DiGeorge综合症是一组与咽囊系统发育缺陷有关的体从征和症状。DGS的相比较亦同从征展现出为心脏圆锥动脉容畸形、胸腺小头和低铁质瓜氨酸（由甲状旁腺小头造成）。大多数DGS病人以及诸如腭心面综合症（也统称Shprintzen综合症）的其他类似综合症病人都存在碱基22q11.2的缺失。这些癌症都属于碱基22q11.2缺失综合症的范畴。

制药美国公司Zynerba Pharmaceuticals今天同月，美国牛奶药品监督管理局（FDA）已授予二酚（Cannabidiol）治疗22q11.2缺失综合症的长大成人药称号。

二酚（Cannabidiol）是的主要非美德科成分，具有多种尿酸，之外镇痛、抗躁郁症、止吐和抗炎属性。Cannabidiol在非转化细胞中无毒性，会持续性腐肉摄入变动，会持续性下半身以致于症，会影响病理实例（角速度、血压和体温），会影响胃肠道的水路和会相反美德运动或心理功能。

Zynerba执行长兼首席总裁Armando Anido问道：“我们很高兴FDA在这一重要病人社群中合作开发有效疗法的紧迫感。获得这一称号对我们而言是一个重要里程碑”。

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