美国研制“心脏病预防针”：用基因编辑技术，3周内人体实验

2021-12-13 02:04:04 来源:

一家美国初创的公司正在研发“脑癌预防针”，欲通过基因编辑临床减缓脑癌的感染率，原定在3年内开启惨无人道。近日，其基因编辑计划赢取谷歌集团Alphabet可能会投资投资公司的支持，顺利完成了5850万美元的A轮可能会投资。这家新兴生物新技术的公司名为Verve Therapeutics，由美国麻省总医院基因组医学当中心主任、前哈佛医学院脑癌专家学者Sekar Kathiresan创始人。人体内的样含铁与脑癌的感染率相关，随着年龄的增长，样可能会堵塞毛细血管并最终避免脑癌复发。据《华尔街日报》路透社，Verve Therapeutics作准备运用CRISPR-Cas9基因编辑新技术，转变肝脏当中顺利完成制造低密度脂蛋白（LDL）样的PCSK9基因。该的公司的顾问科学顾问、宾夕法尼亚大学的分子生物学家克朗·穆苏努鲁（Kiran Musunru）曾使用CRISPR-Cas9剪裁动物模型的PCSK9基因，最终地将动物模型的样减缓了35％至40％。Verve Therapeutics强调指其只共同开发编辑体细胞的临床工具，这种基因编辑不想传递给后代。2014年，《科技日报》曾路透社克朗·穆苏努鲁及其同事的PCSK9基因编辑研究课题。两人当时发表在美国心脏协会月刊《循环研究课题》发表的研究课题显示，通过基因组解码新技术转变PCSK9肝脏基因的基本功能，可以减缓脑癌复发可能会。他们的类动物实验声指，只需打一针就能永久减缓动物模型体内样水平，使脑癌复发可能会减缓40%到90%。当时，克朗·穆苏努鲁声称，“这一工具来临床脑癌，从实验室到人类临床试验，可能还要10年左右”。研发脑癌基因编辑临床的初衷是改变脑癌的临床本体论。Sekar Kathiresan对美联社声称，大多数脑癌高血压需要每天发作，但现有的心脏药物依赖于生产成本高、副作用大等缺点。基因编辑临床可以将脑癌的临床本体论从每日吃药、每月注射药物转化成“一劳永逸”形式。即通过一次性基因临床就可以受保护地防止脑癌复发。据《华尔街日报》路透社，该的公司原定在三年内着手惨无人道，对患有罕见遗传疾病的脑癌易发群体顺利完成临床。如果治果安全有效，将拓展至更多年轻人。Kathiresan声称，该基因编辑临床可以用于那些曾经历脑癌复发且想避免再度复发的成年人。近日，Verve Therapeutics赢取由谷歌集团Alphabet的子公司可能会投资投资公司领投的5850万美元A轮可能会投资。据悉，这笔资金将用来着手现代类动物实验。除Alphabet的可能会资本部门外，Verve Therapeutics的A轮投资方还有ARCH Venture Partners，F-Prime Capital和Biomatics Capital。